جوردن ديلي – وافقت الجهات التنظيمية في الولايات المتحدة على العلاج الجيني للهيموفيليا “بي” من صانعة الأدوية الأسترالية “سي إس إل بيهرينج” CSL Behring وهو علاج يُمنح لمرة واحدة يُجنب المرضى العلاجات المنتظمة لكن تبلغ تكلفة الجرعة 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى الدواء الأغلى في العالم.
وأظهرت دراسة رئيسية أن عقار “هيمجنيكس” Hemgenix قلل من عدد حدوث مرات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54%.
وحسبما نقلت “بلومبرج”، قال “براد لونكار” المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والمدير التنفيذي لشركة “لونكار إنفسمنتز”: في حين أن السعر أعلى قليلاً مما كان متوقعًا، إلا أني أعتقد أن لديه فرصة للنجاح لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضًا، كما أن مرضى الهيموفيليا دائمًا في خوف من النزيف، لذلك فإن منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض.
وذكر “بيتر ماركس” مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن “هيمجنيكس” يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.
